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再生医療等製品の
承認取得要件への対応と実務戦略


〜規制要件の正しい理解と従来と異なる無菌管理や輸送時トラブル事例〜
〜非臨床・臨床・製造…各プロセスにおける企業目線での実務ノウハウ〜

[コードNo.16STP116]

■体裁/ B5判上製本 189ページ
■発行/ 2016年 9月20日 サイエンス&テクノロジー(株)
■定価/ 49,500円(税込価格)
■ISBNコード/ 978-4-86428-144-7

薬機法および再生医療等安全性確保法等の成立により
条件及び期限付き承認制度が導入、医療機関外の事業者による細胞加工の委託も可能になるなど、
今後もますます活発化すると思われるわが国の再生医療・細胞治療。
しかし、まだまだ事例も少なく不安要素も多いのが現状......

実用化プロセスの大幅短縮の可能性を最大限に生かし、
安定したビジネスモデル設計をするにはどうすべきか?

市販後も想定した観点から、
承認取得への要件の基本的理解、非臨床・臨床における試験デザイン設計、
GCTP省令下での従来と違う製造管理方法、細胞加工物等の輸送上のトラブル事例......
その他、実務面の様々な不安要素に迫る!!

承認取得とその後の安定した管理体制作りに向け、
当分野に深く精通した専門家群による実務面の課題への落とし込み!
当産業に携わる全ての方に読んで頂きたい一冊です。

著者

嶽北和宏独立行政法人医薬品医療機器総合機構
丸山良亮独立行政法人医薬品医療機器総合機構
佐藤陽治国立医薬品食品衛生研究所
草川森士国立医薬品食品衛生研究所
岡田潔 大阪大学医学部付属病院
澤芳樹 大阪大学
山口照英日本薬科大学
水谷学 大阪大学
紀ノ岡正博>大阪大学
貞勝利 ロジ・ソリューション(株)
土田敦之大日本住友製薬(株)
木村徹 大日本住友製薬(株)
毛利善一JCRファーマ(株)
奥村浩也武田薬品工業(株)
増岡国久武田薬品工業(株)
高崎宏之アクウェスト(株)
猪野美里アクウェスト(株)

趣旨

◎当分野で先陣を切って取り組まれている企業様・研究者様に
 多方面からのご解説をいただきました!

≪当書籍のポイント≫

・再生医療等製品の承認取得で求められる要件と実際の企業における取得事例・取り組み事例

・条件及び期限付承認を選択しないほうが良い場合もある!?製販後も見据えた戦略の立て方とは

・再生医療等製品の品質・安全性確保。
 通常の無菌工程・ウイルスクリアランス工程が導入不可能な当製品開発において、
 いかに感染症対策・安全性確保を行うか

・ウイルス汚染リスク低減化のための具体的事項
 ウイルス特性に応じた適切な試験を選択するには

・最新の科学的知見をふまえた非臨床・臨床時における試験デザイン設計
 製品多様性を念頭においた合理的な試験設定とは

・GCTP省令下での従来と異なる無菌保証体制とは
 細胞培養加工施設(CPF)の要件と具体例、適切な運用手順の構築

・製品形態の多様性による製造・品質管理方法の違い
 計画生産の困難な管理体制のためのスケールアップ/アウト型の併用システムとは

・CPF利用によるコストシミュレーション実施で見えた現状の課題と考察
 安定した品質維持・製造コスト抑制を可能にする工程自動化とは

・再生医療現場における細胞加工物の輸送管理の実態
 担当者が見落としがちな輸送手配上の留意点について、当分野の輸送実務経験者による徹底解説!

・知的財産面からの課題と具体的事例をもとにした再生医療ビジネスでの黒字化/事業化の道筋
 再生医療ビジネスの収益構造における解決すべき課題や論点とは

・再生医療シーズの市場性や自社の保有する販売チャネル力の視点からみるビジネスモデル選択の考え方

・再生医療ビジネスでのアライアンス交渉がまとまらない本当の理由。
 シーズ開発側・導入企業側双方の本音と認識のズレとは。

その他、弊社開催セミナー時の受講者の疑問を元に
再生医療産業における様々な留意事項について解説!

目次

序章 再生医療等製品の実用化に向けて
第1章再生医療等製品における規制要件変更の留意事項
はじめに
1 規制の動向
2 再生医療等製品の特性を踏まえた規制の構築
2.1定義に関する事項
2.2製造販売業及び製造業に関する事項
2.3安全対策に関する事項
2.4その他の事項
おわりに
第2章再生医療等製品の製法開発と品質特性解析 〜品質評価と安全性〜
はじめに
1 製法開発と品質特性解析
1.1細胞の受入れ試験
1.2ウイルス検査
1.3ウイルスのNAT検査
1.4細胞ストック/細胞バンクを作製する場合のウイルス試験
1.5製造工程におけるウイルス汚染
1.6その他の感染症に関する試験
2 製造工程及び最終製品での試験
2.1マイコプラズマ否定試験
2.2その他の試験
3 最後に
第3章再生医療等製品における非臨床試験時の試験デザイン設計
はじめに
1 非臨床POC試験(効力又は性能を裏付ける試験)
2 体内動態試験
3 非臨床安全性試験
3.1一般的留意事項
3.2非臨床的に安全性を確認する際に参考にすべき事項および留意点の例
4 非細胞成分及び製造工程由来の不純物の安全性評価
4.1非細胞成分の安全性評価
4.2製造工程由来不純物に関する品質管理・安全性評価
5 一般毒性試験
5.1米国における毒性試験の考え方
5.2欧州における毒性試験の考え方
5.2.1単回及び反復投与による毒性試験
5.2.2局所刺激試験
5.2.3その他の毒性試験
6 造腫瘍性関連試験
6.1 一般的留意点
6.2 ヒトES/iPS細胞加工製品のための造腫瘍性関連試験
6.2.1原料・原材料の品質特性解析のための造腫瘍性試験
6.2.2中間製品又は最終製品中の造腫瘍性細胞の定量のための試験
6.2.3中間製品・最終製品の未分化多能性幹細胞検出試験
6.2.3.1in vitro試験
6.2.3.2in vivo試験
6.2.4中間製品・最終製品の形質転換細胞検出試験
6.2.4.1in vitro試験
6.2.4.2in vivo試験
6.2.5最終製品細胞のヒトでの生着部位での腫瘍形成能を評価するための試験
6.2.5.1試験動物の選択
6.2.5.2対照細胞の選択
6.2.5.3試験動物の数
6.2.5.4細胞投与の部位と投与細胞の数及び態様
6.2.5.5観察期間
6.2.5.6投与部位の観察
6.2.5.7病理学的評価
6.2.5.8結果の解釈
6.3 ヒト体細胞/体性幹細胞加工製品のための造腫瘍性関連試験
6.3.1原料・原材料の品質特性解析のための造腫瘍性試験
6.3.2最終製品のための造腫瘍性関連試験の留意点
おわりに
第4章再生医療等製品における臨床試験時の留意事項
はじめに
1 細胞・組織加工製品の特徴と臨床試験での注意事項
2 再生医療等製品の有効性・安全性の評価について
3 再生医療等製品の条件及び期限付承認と有効性の推定
4 再生医療等製品の臨床試験の実例
4.1自家培養表皮 ジェイスの場合
4.2自家培養軟骨 ジャックの場合
4.3テムセルHS注の場合
4.4ハートシートの場合
おわりに
第5章GCTP省令下における構造設備・製造管理 〜従来無菌管理との相違点〜
はじめに
1再生医療等における製品形態の多様性と製造施設の考え方
2適格性確認(評価)に対応した製造施設設計における仕様決定手順
3現状の再生医療等製品にて製造工程検証で生じる課題
4再生医療等製品を製造するCPFの典型例
5アイソレータ等の技術による筐体密閉型(閉止系)の設備を採用した施設
6CPFの運用手順の構築
7製造コストを抑制するCPF運用手順の考え方
8製造コストを抑制可能な工程自動化の検討
おわりに
第6章再生医療等の現場における原材料及び細胞加工物等の輸送上の留意点
はじめに
1 再生医療等の現場における輸送の実態
2 輸送に関する規制やガイドライン
2.1 世界保健機構「感染性物質の輸送規則に関するガイダンス2013‐2014版」
2.2 厚生労働省「医療機関における自家細胞・組織を用いた再生・細胞医療の実施について」
2.3 経済産業省「細胞・組織加工品の研究・開発におけるヒト細胞・組織の搬送に関するガイドライン2012」
3 再生医療等の現場において求められる輸送
3.1 基本運行計画立案
3.1.1輸送要件整理
3.1.2各種容器及び資材調達
3.1.3専門輸送業者の選定
3.1.4基本運行ダイヤの設定
3.2 標準業務手順書の作成
3.2.1業務領域と手順の明確化
3.2.2各種添付資料
3.2.3SOPの検証
3.3 その他の留意点
3.3.1運送委託契約の精査
3.3.2貨物・運送の保険
3.3.3契約料金(運賃)の考え方
4 今後の課題・展望
4.1 物流業界の動向
4.2 トレーサビリティー管理の強化
4.3 将来の市場における展望
おわりに
第7章再生医療等製品の条件及び期限付承認制度と製造販売後承認条件評価について
はじめに
1 条件及び期限付承認について
1.1 条件及び期限付承認制度とその枠組みについて
1.2 条件及び期限付承認に向けた有効性評価の論点
2 製造販売後承認条件評価の計画作成に関する論点
2.1 条件及び期限付承認の事例
2.2 基本的考え方
2.3 有効性評価について
2.4 対象集団及び試験デザイン
2.4.1対象集団の定義について
2.4.2対照群について
2.4.3無作為化及び盲検化について
2.5 用法及び用量又は使用方法
2.6 安全性評価について
おわりに
第8章再生医療等製品における企業の取り組み事例
はじめに
1 再生医療分野における大日本住友製薬の取り組み
1.1再生医療分野に取り組む背景
1.2再生・細胞医薬事業における戦略
2 他家骨髄由来幹細胞医薬
3 他家iPS細胞由来細胞医薬
3.1網膜色素上皮細胞
3.2ドパミン神経前駆細胞
3.3視細胞
3.4神経前駆細胞
おわりに
第9章再生医療等製品における承認取得事例
    〜ヒト間葉系幹細胞製剤「テムセル®HS注」の開発と承認〜
1 会社沿革と概要
2 細胞医療製品開発
2.1確認申請
2.2製造工程
2.3品質評価
2.4非臨床試験
2.5第T/U相臨床試験)
2.6第U/V相臨床試験)
3 市販後の課題
3.1安定的な製造体制の確立
3.1.1生物由来原料基準
3.1.2ベリフィケーションの実施
3.2製造販売後調査
3.3特殊流通体制
3.4保険償還価格
4 海外状況と今後の展開
第10章再生医療産業における事業化と知的財産対策
第1節再生医療等製品における知的財産戦略と特有の問題
はじめに
1 医薬品産業の発展と再生医療分野の位置づけ
1.1医薬品産業の発展と知的財産面からの課題
2 過去の事例に基づく、技術の複雑性、予測可能性の観点からの考察
2.1低分子医薬
2.2抗体医薬
2.3ワクチン
2.4再生医療の位置づけ
3 個別の観点からの考察
3.1法規制、レギュラトリー上の規制、ガイドラインなど
3.2生産プロセス
3.3出願戦略
おわりに
第2節再生医療を事業化につなげるためのビジネスモデルの設定方法
はじめに
1 この10年で再生医療の産業化を取り巻く環境はどのように変わったのか
1.1 我が国の産業化の流れ
1.2 海外における産業化の流れ
2 事例からみる再生医療ビジネスの黒字化への道筋
2.1.1再生医療ビジネスの収益構造(再生医療製品メーカーA社の場合)
2.1.2保険収載時に設定された営業利益率の事例(JCRファーマ(株)/テルモ(株))
3 再生医療をビジネスとして成立させるために、どのようなビジネスモデルを選択すべきか
3.1 再生医療ビジネスには、どのようなビジネスモデルが存在するのか
3.2 アンメット・メディカル・ニーズの大きいシーズを狙う
3.3 経済合理性の高いシーズを狙う
3.4 海外への事業展開の仕組みを構築する
3.5 「旬」を逃さずにライセンスイン/アウトの決断をする
3.5.1なぜアライアンス交渉がまとまらないのか
3.5.2新規性の高いシーズは、初期段階でも交渉すべき
4 再生医療ビジネスで想定されるリスクとは
おわりに



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